好消息！全球首个黏多糖贮积症特效药拉罗尼酶浓溶液在我国获批
【摘要】黏多糖贮积症I型(MPS I)是一种常染色体隐性遗传的罕见病，拉罗尼酶浓溶液是世界首个获批的Ⅰ型的酶替代疗法，也是我国唯一治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的特异性治疗药物。
6月3日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准，赛诺菲注射用拉罗尼酶浓溶液(商品名：艾而赞)上市，用于黏多糖贮积症型患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。
近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准Genzyme公司的注射用拉罗尼酶浓溶液(商品名艾而赞/Aldurazyme)上市，用于黏多糖贮积症I型患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。
黏多糖贮积症I型(MPS I)是一种常染色体隐性遗传的罕见病，由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起，可导致体内所有器官和组织中糖胺聚糖等过量蓄积，进而危及生命。本次批准的药品作为此类患者的一种酶替代疗法，已被列入第二批临床急需境外上市药品目录。
自临床急需境外上市药品目录发布以来，国家药监局已经批准了30余个品种进口注册。下一步，国家药监局将继续贯彻落实深化药品审评审批制度改革的有关要求，不断加快临床急需药品在我国上市，更好地满足人民群众用药需求。
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